PTC Therapeutics anuncia la aprobación de Waylivra™ en Brasil como primer tratamiento para el síndrome de quilomicronemia familiar

SOUTH STRINGFIELD, Nueva Jersey, 24 de agosto de 2021 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que la agencia reguladora de la salud del Brasil, ANVISA (Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria), aprobó Waylivra™ (volanesorsen) como el primer tratamiento para el síndrome de quilomicronemia familiar (SCF) en Brasil. El FCS es una condición genética rara que genera una carga importante de enfermedad para los pacientes, incluyendo pancreatitis potencialmente mortal y complicaciones crónicas por daño orgánico permanente.

«Nos entusiasma anunciar la aprobación de Waylivra en Brasil como el primer tratamiento para la causa subyacente de la FCS», comentó Stuart W. Peltz, Ph.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. «Esta aprobación es otro ejemplo de PTC aprovechando sus sólidas capacidades en Latinoamérica para llevar terapias transformadoras a pacientes con altas necesidades insatisfechas».

La aprobación de Waylivra por parte de ANVISA se basa en los resultados del estudio APPROACH de fase 3 y del estudio APPROACH Open-Label Extension, y está respaldada por los resultados del estudio COMPASS de fase 3. Los resultados del ensayo de fase 3, el mayor estudio realizado en pacientes con FCS, demuestran que el tratamiento con Waylivra redujo los triglicéridos en un 94 % en comparación con el grupo placebo. Todos los pacientes del ensayo llevaron una dieta con bajo contenido de grasas.

Waylivra es una inyección subcutánea autoadministrada que viene en una jeringa precargada de un solo uso y es la primera farmacoterapia aprobada indicada para el tratamiento del FCS. Es un novedoso oligonucleótido antisentido (ASO), con un nuevo modo de acción diseñado para reducir la producción de la apolipoproteína C-III (Apoc-III), una proteína que ralentiza la descomposición de las grasas llamada apolipoproteína C-III. Al bloquear la producción de esta proteína, el medicamento reduce el nivel de triglicéridos en la sangre y, como resultado, la acumulación de grasa en el cuerpo, lo que se espera reduzca el riesgo de pancreatitis.

Acerca de Waylivra

Waylivra (volanesorsen), un producto desarrollado con la tecnología antisentido patentada de Ionis Pharmaceuticals, Inc., recibió la aprobación condicional de comercialización en la Unión Europea como tratamiento para el FCS. Además, la Agencia Europea de Medicamentos le otorgó a Waylivra la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del FCS. Waylivra obtuvo la licencia de PTC de Akcea Therapeutics, Inc., una subsidiaria de propiedad absoluta de Ionis, para su comercialización en Latinoamérica.

Acerca del síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)

El FCS es una enfermedad rara causada por la alteración de la función de la enzima lipoproteína lipasa (LPL) y caracterizada por hipertrigliceridemia severa (>880 mg/dL), y un riesgo de pancreatitis aguda impredecible y potencialmente fatal. Debido a la función limitada de LPL, las personas con FCS no pueden descomponer quilomicrones, partículas de lipoproteínas que son 90 % triglicéridos. Pueden experimentar síntomas diarios que incluyen dolor abdominal, fatiga generalizada y compromiso de la función cognitiva que afectan su capacidad para trabajar. Las personas con FCS también reportan importantes efectos emocionales y psicosociales, incluida ansiedad, abstinencia social, depresión y lagunas mentales. La falta de tratamiento, específicamente indicada para pacientes con FCS, implica que los pacientes deben seguir una dieta muy restrictiva y baja en grasas combinada con cambios en el estilo de vida y control de otras causas secundarias de HTG, lo que generalmente no garantiza la calidad de vida necesaria para quienes padecen de FCS. La dieta, por sí sola, no controla completamente los niveles de TG y no es suficiente para mitigar el riesgo de pancreatitis, y la terapia de reemplazo enzimático sería ineficaz en la FCS debido a las limitaciones de vida media.

Acerca de PTC

PTC es una empresa biofarmacéutica global de base científica que se enfoca en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de fármacos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con trastornos poco comunes. La capacidad de PTC de comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en una cartera sólida y diversificada de medicamentos transformadores y nuestra misión de proporcionar acceso a los mejores tratamientos para los pacientes que tienen una necesidad médica insatisfecha. La estrategia de la empresa es aprovechar su sólida experiencia científica y su infraestructura comercial global para maximizar el valor para sus pacientes y otras partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Instagram, Facebook, Twitter y LinkedIn.

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Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según lo dispuesto por la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en esta publicación, diferentes a las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones sobre: expectativas, planes y perspectivas futuras para PTC, incluso las relacionadas con la comercialización de sus productos y candidatos a productos, la estrategia de PTC, las operaciones futuras, la situación financiera futura, los ingresos futuros, los costos proyectados y los objetivos de la gerencia. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras «guía», «plan», «anticipar», «creer», «estimar», «esperar», «pretender», «puede», «apuntar», «potencial», «hará», «podría», «debería», «continuar» y expresiones similares.

Los resultados reales de PTC, así como su desempeño o logros, pueden diferir sustancialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que se realizan, como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, entre los que se incluyen los relacionados con: el resultado de la fijación de precios, la cobertura y negociaciones de reembolso con pagadores externos para los productos de PTC o candidatos a productos que PTC comercialice o pueda comercializar en el futuro; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de la industria, el mercado, la economía, las condiciones políticas o reglamentarias; cambios en las leyes fiscales, reglamentarias, tarifarias, políticas y de otro tipo; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos a productos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general en materia de desarrollo; y los factores descritos en la sección «Risk Factors» del informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada ocasionalmente en otros archivos de PTC presentados ante la SEC. Se le insta a considerar cuidadosamente todos estos factores.

Al igual que en cualquier fármaco en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación reglamentaria en algún territorio, o que demuestre ser comercialmente exitoso, incluyendo a Waylivra.

Las declaraciones prospectivas contenidas en el presente documento representan las opiniones de PTC exclusivamente a la fecha de este comunicado de prensa. PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o los cambios en los planes, prospectos, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que se produzcan después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto en los casos en que la ley así lo requiera.

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.